Prix des médicaments innovants : le Pr Fischer face aux laboratoires

Les polémiques autour du coût des médicaments innovants continuent d'enfler, au même rythme que le prix de ces produits. Cet été, le Pr Alain Fischer, dans l'une de ses chroniques pour L'Express, s'était ému de l'envolée des factures affichées pour certains traitements - une thérapie génique vendue 1,9 million d'euros par patient, des thérapies cellulaires contre les leucémies à 400 000 euros... Lui-même pionnier dans ces domaines avec le développement des premiers médicaments pour les "bébés bulles", ce médecin y faisait part de son inquiétude pour l'accessibilité de ces produits porteurs de grands espoirs, et appelait à une rénovation des conditions de fixation de ces tarifs. Le Leem (les entreprises du médicament), qui représente les laboratoires pharmaceutiques, a souhaité réagir à cette chronique. L'Express publie ici leur courrier, ainsi que les contre-arguments du Pr Fischer. Une façon d'éclairer le débat, alors que le gouvernement vient d'inscrire dans le projet de loi de finances de la Sécurité sociale de nouvelles mesures pour tenter de réguler les prix de ces thérapies (étalement des paiements, montant variable en fonction de l'efficacité constatée en vie réelle des traitements).

Pour le Leem, "une réflexion sur le partage de la valeur et du risque est nécessaire"

Suite à la publication de la chronique du Pr Alain Fischer intitulée "Prix des nouveaux médicaments : l'accessibilité pour tous est menacée !", dans votre hebdomadaire du 4 août 2022, le Leem (les entreprises du médicament) souhaite apporter à vos lecteurs une réponse pour leur éviter une vision trop partielle et uniforme de ce sujet néanmoins pertinent.

Le Leem partage le postulat du Pr Alain Fischer : les médicaments doivent être accessibles pour chaque patient qui en a besoin, au moment où il en a besoin. Et les entreprises du médicament sont d'ailleurs engagées au quotidien pour une amélioration permanente de l'accès des patients à leurs soins thérapeutiques. Pour le reste, le Leem réagit aux affirmations du Pr Alain Fischer.

Sur le prix des innovations :

Citer des chiffres à l'emporte-pièce fait toujours son effet. Mais si l'on veut raisonner convenablement sur le coût des innovations, il convient d'être précis. D'abord, ne pas ignorer que les prix annoncés ne sont que des prix faciaux, valeurs servant de signaux aux marchés internationaux. Les vrais coûts sont à calculer en déduisant les remises, très conséquentes, que doivent payer les laboratoires pour les commercialiser. Le dernier rapport d'activité du Comité économique des produits de santé annonce que les vrais prix des traitements anticancéreux (remises déduites) se situent en moyenne 40 % en dessous de leurs prix faciaux. Ensuite, ne pas confondre : le prix d'une thérapie génique, traitement qui propose la guérison en une seule administration (autrement dit une efficacité pour la vie entière payée en une seule fois) ne peut pas être comparé au prix des médicaments chroniques. Cette confusion procède d'une erreur aussi grossière que celle qui consisterait à comparer le montant d'un loyer au prix de vente d'une maison !

Sur les déterminants qu'il conviendrait de prendre en compte pour fixer le prix des médicaments :

La valeur thérapeutique bien sûr ! Comment imaginer que le prix des médicaments n'incite pas d'abord à apporter la meilleure valeur pour la société et les patients ? Construire le prix des médicaments à partir des coûts de recherche et développement, comme le suggère le Pr Fischer, peut sembler pertinent en première approximation : les montants et les risques investis durant de nombreuses années par les laboratoires déterminent principalement le modèle économique des médicaments. Mais le faire de manière analytique se heurte à l'impossibilité pratique, dans un processus de R&D pyramidal et mondialisé, de répartir ces coûts par molécule et par pays. Voilà pourquoi le "juste" prix d'un médicament ne peut être que la résultante d'une négociation entre toutes les parties prenantes légitimes (le laboratoire, le régulateur étatique, la société) intégrant les attentes de chacune d'elles : la capacité à investir dans des innovations pour l'industriel, l'accès pour les patients, la valeur thérapeutique et la soutenabilité pour le régulateur. Il nous faut convenir avec le Pr Fischer, qu'il y a encore ici matière à progresser.

Sur la soutenabilité budgétaire pour l'Assurance-maladie :

Le Pr Fischer laisse entendre que les prix des thérapies innovantes menacent déjà l'édifice budgétaire de nos solidarités. Mais comment expliquer que le budget du médicament n'ait pas augmenté entre 2009 et 2019 malgré la démographie, le vieillissement de la population, l'arrivée des nouveaux traitements de l'hépatite C et des immunothérapies anticancéreuses ? Ne faut-il pas s'inquiéter, au contraire, que ce budget qui, représentant 15 % des dépenses de l'assurance maladie en 2009 n'en représente plus que 11 % aujourd'hui, ne soit pas taillé à la hauteur des besoins des Français : accueillir les innovations, maintenir et relocalisant la production des médicaments essentiels ?

Si le prix des innovations ne peut pas se résumer, comme le remarque le Pr Fischer, aux seuls impacts qu'elles ont sur la santé des patients, est-il acceptable que le budget de la Sécurité sociale qui sert à les financer n'en tienne aucun compte ? Où sont montrées les économies formidables d'hospitalisations, de consultations, de greffes générées par les nouveaux traitements de l'hépatite C ? Ces innovations sont de puissants outils d'efficience, vecteurs d'économies majeures dans le fonctionnement de notre système de santé, qui peuvent souvent être financés par les dépenses qu'ils permettent d'éviter. Or, l'un des enjeux que le Pr Fischer oublie de mentionner réside dans la faible capacité de l'appareil de soins français à restituer les gains d'efficience.

Sur les moyens d'assurer cette soutenabilité :

Défions-nous des solutions simplistes. La tentation de la centrale d'achat européenne obéit à la logique de la mutualisation de la demande, mais les logiques de dumping sont plus fortes encore qui, provoquant une raréfaction et un appauvrissement de la qualité de l'offre, ne tardent pas à se retourner contre l'intérêt des patients. Celle de la production durable "à prix coûtant" de médicaments dans les maladies rares repose sur un présupposé économique qui reste historiquement à démontrer.

Il n'en reste pas moins qu'une réflexion profonde sur le partage de la valeur et du risque entre les différents acteurs (Université, start-up, big pharma, Etat) tout au long d'une chaîne de R&D aujourd'hui fragmentée, comme le suggère peut-être le Pr Fischer, est probablement le chantier le plus urgent.

Sur l'universalité de l'accès aux traitements :

La pandémie de Covid nous l'a appris : il est dans l'intérêt de tous (y compris des laboratoires pharmaceutiques) que tous les citoyens du monde puissent avoir accès en même temps au progrès thérapeutique. Mais, n'en déplaise à certaines ONG, depuis la pratique de prix différenciés (adaptés aux pouvoirs d'achat) pour les pays les plus pauvres, la rémunération de l'innovation thérapeutique n'est plus une entrave à cet accès. Les chantiers qu'il nous faut ouvrir ont trait ici à l'adaptation des capacités industrielles, à l'optimisation des systèmes de distribution jusqu'aux patients, à l'empêchement des égoïsmes étatiques (surcommandes et interdictions d'exportation).

Dr Eric Baseilhac, directeur économique et international du Leem

Pour Alain Fischer, "le juste équilibre n'a pas encore été trouvé"

Je remercie le Dr Baseilhac et le Leem d'avoir pris en considération ma chronique et de contribuer ainsi à une discussion aujourd'hui nécessaire. Quelques remarques cependant.

- Les prix affichés ("faciaux") ne correspondent effectivement pas toujours au prix négocié des médicaments. On peut toutefois fortement regretter l'absence de transparence sur les prix réels, absence de transparence qui concerne aussi la décomposition des prix (part respective des coûts de R&D, production, distribution, marketing et bénéfices). Rappelons que l'Organisation mondiale de la Santé a appelé dans une résolution de mai 2019 à une telle transparence, jusqu'ici en vain.

- Un argument avancé pour justifier le prix des thérapies géniques est le fait qu'elles permettent de guérir le patient. Cette affirmation ne peut être retenue d'une part compte tenu du recul encore faible et d'autre part d'un effet parfois partiel du traitement. Par ailleurs, le caractère onéreux des médicaments innovants administrés de façon chronique pose tout autant problème.

- Le Dr Baseilhac indique que les dépenses de médicament en France n'ont pas augmenté, en fait c'est seulement apparemment le cas du fait de l'ouverture par l'Assurance-maladie de lignes complémentaires de financement. Les dépenses de médicaments en ville affichent une baisse du fait de la diminution de consommation des produits remboursés à moins de 35 %, ce qui est une bonne chose. En revanche, les médicaments onéreux délivrés à l'hôpital sont financés par la "liste en sus" (ils ne sont pas comptés dans les dépenses hospitalières), et le budget qui y est consacré est en croissance de 4 % par an depuis 2012.

- Enfin, la question soulevée par le Leem du gain d'efficience, illustrée par le traitement de l'hépatite C est fort intéressante. Est-ce que ce gain doit profiter en priorité à l'industrie du médicament et ses actionnaires ou à la collectivité qui de plus a financé les étapes initiales de la recherche ? Ce point peut faire débat, mon opinion est qu'un juste équilibre n'a pas été trouvé dans un contexte, rappelons-le, où les profits des entreprises du médicament sont supérieurs à ceux des autres secteurs industriels.

- Concernant la mutualisation à l'échelle de l'Union européenne de la négociation des achats de médicaments, il est intéressant d'observer 1) que plusieurs petits pays européens se sont déjà regroupés pour ce faire, et 2) que l'Union européenne a démonté sa capacité d'acheter les vaccins anti-Covid sans induire "un appauvrissement ni de la qualité ni de l'offre". Une telle procédure pourrait s'appliquer avec profit au moins aux médicaments destinés aux maladies rares.

- Pour ces maladies, le potentiel de médicaments innovants est important. Une approche fondée sur la mise en place d'établissements pharmaceutiques à but non lucratif mérite d'être étudiée afin de ne pas priver les patients des médicaments attendus.

Je ne peux que concourir avec le Leem sur la nécessité de réunir tous les acteurs de la chaîne de développement des médicaments, sans oublier les patients pour mettre à plat la question de l'accessibilité et ce de façon raisonnable des innovations en santé.

Pr Alain Fischer